多款罕见病“小众药物”国内获批，探索提升罕见病药物更大可及性的创新路径

多款罕见病药物在国内获批，对于提高罕见病患者的治疗水平和生活质量具有重要意义。以下是一些措施，可以帮助“小众药物”实现更大可及性：
1. "完善政策支持"： - 制定和实施针对罕见病药物的政策，如税收减免、研发补贴等，鼓励制药企业投入罕见病药物的研发和生产。 - 建立罕见病药物优先审批通道，加快审批流程，缩短上市时间。
2. "加强医保覆盖"： - 将罕见病药物纳入医保目录，减轻患者经济负担。 - 探索建立罕见病药物专项基金，为患者提供经济援助。
3. "提高公众认知"： - 加强罕见病知识的普及，提高公众对罕见病的认识，使患者能够及时诊断和治疗。 - 通过媒体、网络等渠道，宣传罕见病药物的研发、审批和使用情况。
4. "优化供应链管理"： - 建立罕见病药物储备体系，确保药物供应稳定。 - 加强与国际市场的合作，引进国外优质罕见病药物。
5. "提高医疗机构服务水平"： - 加强罕见病诊疗中心建设，提高医疗机构对罕见病的诊疗能力。 - 培训专业医生，提高他们对罕见病药物的认识和使用水平。
6. "推动药物可及性研究"： - 开展罕见病药物可及性研究，了解药物在临床应用中的实际效果和存在的问题。

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